逆转听力损失 - 一种前景广阔的新基因疗法颇具前景
2023-08-16 18:29:13 来源:cnBeta
(资料图片仅供参考)
伦敦国王学院精神病学、心理学和神经科学研究所(IoPPN)的研究人员成功逆转了小鼠的听力损失。他们的研究结果发表在《美国国家科学院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences)上,详细介绍了一种用于恢复受Spns2基因缺陷影响的小鼠听力的遗传方法,尤其是在中低频区域。
研究人员说,这项概念验证研究表明,基因活性降低导致的听力损伤可能是可逆的。
在 70 多岁的成年人中,有一半以上的人听力严重受损。听力受损与抑郁和认知能力下降的可能性增加有关,也是预测痴呆症的一个主要因素。虽然助听器和人工耳蜗可能有用,但它们不能恢复正常的听力功能,也不能阻止耳部疾病的发展。减缓或逆转听力损失的医疗方法还有很大的需求没有得到满足。
在这项研究中,研究人员培育了Spns2基因失活的小鼠。然后在小鼠的不同年龄段为其提供一种特殊的酶来激活该基因,之后它们的听力就会得到改善。研究发现,在小鼠年幼时激活Spns2基因的效果最好,而基因激活的积极作用会随着研究人员提供干预措施的时间越长而变得越弱。
该研究的资深作者、国王医学院感官功能学教授凯伦-斯蒂尔(Karen Steel)教授说:"人们通常认为进行性听力损失等退行性疾病是不可逆的,但我们已经证明,至少有一种内耳功能障碍是可以逆转的。我们使用基因方法在小鼠身上展示了这种逆转,作为概念验证,但积极的结果应鼓励研究基因疗法或药物等方法,以重新激活患有类似类型听力损失的人的听力"。
该研究的第一作者、来自国王IoPPN的Elisa Martelletti博士说:"看到曾经失聪的小鼠在治疗后对声音做出反应确实令人激动。这是一个关键时刻,它展示了扭转缺陷基因导致的听力损失的切实潜力。这项突破性的概念验证研究为未来的研究开启了新的可能性,为开发治疗听力损失的方法带来了希望。"
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